การทดลองยา ALS ช่วยชะลอความก้าวหน้าของโรคในการศึกษาเบื้องต้น

รูปภาพ koto_feja / Getty

ประเด็นที่สำคัญ

• ยาใหม่ในการรักษา ALS ช่วยชะลอการลุกลามของโรคในผู้ป่วยในการศึกษาใหม่
• ความแตกต่างระหว่างผู้ป่วยที่รับประทานยาและผู้ที่ได้รับยาหลอกมีเพียงเล็กน้อย แต่มีนัยสำคัญ
• ประมาณ 12,000 ถึง 15,000 คนในสหรัฐอเมริกามีโรค ALS

ยาทดลองอาจช่วยชะลอการลุกลามของโรคสมองเสื่อม amyotrophic lateral sclerosis (ALS) ตามการศึกษาใหม่จากวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วย ALS มี จำกัด มากนักวิจัยจึงหวังว่ายานี้อาจใช้เป็นวิธีการบำบัดเสริม

ALS เป็นกลุ่มของโรคทางระบบประสาทที่หายากซึ่งเกี่ยวข้องกับเซลล์ประสาทที่รับผิดชอบในการควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อโดยสมัครใจเช่นการเคี้ยวการเดินและการพูดตามที่ National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ระบุว่าโรคนี้มีความก้าวหน้าซึ่งหมายถึง อาการจะแย่ลงเมื่อเวลาผ่านไปและปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษา ทุกๆปีมีผู้ป่วยประมาณ 5,000 คนได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น ALS ในสหรัฐอเมริกา

สำหรับการศึกษาซึ่งเผยแพร่เมื่อวันที่ 3 กันยายนนักวิจัยได้ทดสอบยาตัวใหม่ซึ่งเป็นการผสมผสานระหว่างโซเดียมฟีนิลบิวทีเรต - ทอร์โรไดออลที่เรียกว่า AMX0035 กับผู้ป่วย ALS ในผู้ป่วยเหล่านี้ 89 รายได้รับยาใหม่ในขณะที่ 48 คนได้รับยาหลอก จากนั้นนักวิจัยได้ติดตามผู้ป่วยเป็นเวลา 24 สัปดาห์และวัดความก้าวหน้าของโรคโดยใช้มาตราส่วนการประเมินผลการทำงานของเส้นโลหิตตีบด้านข้างแบบแก้ไข Amyotrophic (ALSFRS-R) ซึ่งเป็นการวัดความรุนแรงของ ALS ของผู้ป่วย

ในตอนท้ายของการศึกษาผู้ป่วยที่รับ AMX0035 มีการทำงานที่ลดลงช้ากว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก นักวิจัยเรียกร้องให้มีการทดลองที่ยาวขึ้นและใหญ่ขึ้นเป็นขั้นตอนต่อไปสำหรับยา

“ นี่เป็นก้าวต่อไปที่สำคัญและเป็นข่าวดีสำหรับผู้ที่เป็นโรค ALS และครอบครัวของพวกเขา” Sabrina Paganoni, MD, PhD, ผู้ช่วยศาสตราจารย์จาก Harvard Medical School และ Spaulding Rehabilitation Hospital กล่าวกับ Verywell“ ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย AMX0035 ยังคงมีการทำงานของร่างกายได้นานกว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก ซึ่งหมายความว่าพวกเขายังคงมีความเป็นอิสระมากขึ้นด้วยกิจกรรมในชีวิตประจำวันที่มีความสำคัญต่อผู้ป่วยเช่นความสามารถในการเดินการพูดคุยและการกลืนอาหาร”

สิ่งนี้หมายถึงอะไรสำหรับคุณ

การทดลอง AMX0035 เพื่อรักษา ALS ยังคงดำเนินอยู่ แต่เมื่อเวลาผ่านไปยาใหม่นี้อาจกลายเป็นอีกหนึ่งแกนนำในการรักษา ALS

การทำความเข้าใจ ALS

เมื่อผู้ป่วยมี ALS พวกเขาจะพบว่าเซลล์ประสาทสั่งการเสื่อมสภาพทีละน้อยหรือเซลล์ประสาทที่ให้การสื่อสารจากสมองไปยังไขสันหลังและกล้ามเนื้อ NINDS อธิบายใน ALS เซลล์ประสาทในสมองและไขสันหลังเสื่อมหรือตาย และหยุดส่งข้อความไปยังกล้ามเนื้อ เป็นผลให้กล้ามเนื้อค่อยๆอ่อนแอลงกระตุกและเสียไป เมื่อเวลาผ่านไปสมองจะไม่สามารถควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อโดยสมัครใจได้อีกต่อไป

“ โรค ALS เป็นโรคที่ยากมากสำหรับผู้ป่วยและครอบครัว” Amit Sachdev, MD, ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ในแผนกเวชศาสตร์ประสาทและกล้ามเนื้อของ Michigan State University กล่าวกับ Verywell

ในที่สุดคนที่เป็นโรค ALS จะสูญเสียความสามารถในการพูดกินเคลื่อนไหวและหายใจ NINDS กล่าว

คนส่วนใหญ่ที่เป็นโรค ALS จะเสียชีวิตจากการหายใจล้มเหลวภายใน 3 ถึง 5 ปีนับจากที่มีอาการปรากฏขึ้นครั้งแรกตาม NINDS ประมาณ 10% ของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยจะมีชีวิตอยู่ได้ 10 ปีขึ้นไป

AMX0035 สามารถช่วยได้อย่างไร

ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่มีประสิทธิภาพในการหยุดหรือย้อนกลับการลุกลามของโรค อย่างไรก็ตามมีวิธีการรักษาที่สามารถช่วยให้ผู้ป่วยควบคุมอาการและทำให้สบายขึ้นได้ โดยทั่วไปผู้ป่วย ALS จะได้รับยาร่วมกับการบำบัดทางกายภาพและการสนับสนุนทางโภชนาการที่มีศักยภาพ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) อนุมัติยา riluzole (Rilutek) และ edaravone (Radicava) ในการรักษา ALS Riluzole สามารถช่วยลดความเสียหายต่อเซลล์ประสาทสั่งการและยืดอายุการอยู่รอดของบุคคลภายในไม่กี่เดือนในขณะที่ edaravone สามารถช่วยได้ ชะลอการทำงานประจำวันของผู้ป่วยที่ลดลง

AMX0035 ไม่ใช่การบำบัดทดแทนสำหรับยาที่มีอยู่ Paganoni กล่าว แต่คิดว่าจะสามารถใช้เป็นการบำบัดเสริมได้

Sabrina Paganoni, MD, PhD

สิ่งนี้บอกเราว่าเราอาจต้องใช้การรักษาแบบต่างๆร่วมกันเพื่อต่อสู้กับ ALS ได้อย่างมีประสิทธิภาพสูงสุด

ในการศึกษาล่าสุดนี้ผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับ riluzole, edaravone หรือทั้งสองอย่างอยู่แล้ว “ AMX0035 ให้ประโยชน์เพิ่มเติมนอกเหนือจากมาตรฐานการดูแล” ปากาโนนีกล่าว “ นอกจากนี้กลไกการออกฤทธิ์ของยาเหล่านี้ก็แตกต่างกัน สิ่งนี้บอกเราว่าเราอาจต้องใช้การรักษาแบบต่างๆร่วมกันเพื่อต่อสู้กับโรค ALS ได้อย่างมีประสิทธิภาพสูงสุด”

ไม่มีการสร้างยาตัวเดียวที่หยุดความก้าวหน้าของ ALS โดยสิ้นเชิง แต่ผู้เชี่ยวชาญมีความหวังสำหรับอนาคตของการรักษา ALS “ จำเป็นต้องมีการรักษาใหม่” Sachdev กล่าว “ ยานี้จะเป็นขั้นตอนที่ดี”

อย่างไรก็ตามข้อควรระวังของ Sachdev AMX0035 ไม่ใช่วิธีการรักษาที่น่าอัศจรรย์สำหรับ ALS “ ในการทดลองนี้ผู้ป่วยยังคงลดลงอย่างต่อเนื่อง” เขากล่าว“ การลดลงของพวกเขาช้าลง แต่เพียงเล็กน้อยเท่านั้น”

ในระดับ ALSFRS-R ผู้เข้าร่วมการศึกษาที่ได้คะแนน AMX0035 โดยเฉลี่ยสูงกว่า 2.32 คะแนนในระดับ 0-48 ซึ่งแบ่งความสามารถของผู้ป่วยในการทำกิจกรรมประจำวัน 12 กิจกรรมอย่างอิสระเช่นการพูดการเดินและการเขียน

จะเกิดอะไรขึ้นต่อไปกับ AMX0035

การศึกษาโดยเฉพาะนี้ค่อนข้างสั้นทำให้ไม่มีความชัดเจนว่ายาสามารถชะลอการตายของบุคคลและทำให้พวกเขาควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อได้มากขึ้นเป็นเวลาหลายเดือนเพิ่มเติม Sachdev กล่าว อย่างไรก็ตามการพิจารณาคดีกำลังดำเนินอยู่

ผู้เข้าร่วมที่เสร็จสิ้นการทดลองจะได้รับตัวเลือกในการใช้ AMX0035 ในระยะยาว “ ส่วนขยายนี้มีความสำคัญเพราะจะสอนเราเกี่ยวกับผลกระทบของยาต่อการอยู่รอด” ปากาโนนีกล่าว “ เราติดตามผู้เข้าร่วมมานานถึงสามปีแล้ว”

Paganoni มีความหวังเกี่ยวกับอนาคตของการรักษา ALS

“ การชะลอตัวของโรคเป็นเป้าหมายสำคัญในการเกิดโรคที่มีความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วเช่น ALS เนื่องจากโรคที่ช้าลงหมายถึงการคงการทำงานของร่างกายไว้ได้นานขึ้น “ เราหวังว่าในอนาคตเราจะสามารถหายาหรือยาร่วมกันที่สามารถหยุดยั้งหรือทำให้โรคกลับเป็นเหมือนเดิมได้อย่างสมบูรณ์ ในระหว่างนี้เรื่องราวความสำเร็จทุกอย่างเช่นนี้จะบอกเราว่าเรามาถูกทางแล้ว”