องค์การอาหารและยาอนุมัติ Remdesivir เป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับ COVID-19

รูปภาพ digicomphoto / Getty

ประเด็นที่สำคัญ

• Veklury (remdesivir) เป็นวิธีการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ที่ติดเชื้อ COVID-19
• การอนุมัตินี้ใช้สำหรับการรักษาในผู้ป่วยในโรงพยาบาลที่มีน้ำหนักเกิน 88 ปอนด์เท่านั้น
• ก่อนหน้านี้ยามีการอนุญาตให้ใช้ในกรณีฉุกเฉินจากอย.

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) อนุมัติ Veklury (remdesivir) สำหรับการรักษา COVID-19 ในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลอายุ 12 ปีขึ้นไปในวันพฤหัสบดี นี่เป็นยาที่ได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการตัวแรกสำหรับ COVID-19

ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาได้ให้สิทธิ์การใช้งานในกรณีฉุกเฉิน (EUA) สำหรับ remdesivir ไม่ใช่การอนุมัติแบบเต็มรูปแบบ EUA ฉบับแรกซึ่งออกเมื่อวันที่ 1 พฤษภาคมกล่าวว่า remdesivir สามารถใช้ในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่มี COVID-19 ขั้นรุนแรง EUA ออกให้ใหม่เมื่อวันที่ 28 สิงหาคมขยายการใช้งานไปยังผู้ใหญ่และเด็กที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่มีผู้ป่วยยืนยันหรือสงสัยว่าเป็น COVID-19 โดยไม่คำนึงถึงความรุนแรงของโรค

แม้ว่ายาจะได้รับการอนุมัติแล้ว แต่การอนุมัติจะไม่ครอบคลุมถึงทุกกลุ่ม ผู้ป่วยต้องมีน้ำหนักอย่างน้อย 40 กิโลกรัม (กก.) - ประมาณ 88 ปอนด์จึงจะได้รับ remdesivir ในความพยายามที่จะเสนอยาให้กับผู้ป่วยเด็กที่อยู่ภายใต้ EUA แรกเมื่อจำเป็น FDA ได้ออกให้ใหม่อื่นEUA สำหรับ remdesiver ใช้ใน:

• ผู้ป่วยเด็กในโรงพยาบาลที่มีน้ำหนัก 3.5 กก. ถึงน้อยกว่า 40 กก
• ผู้ป่วยเด็กที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลอายุน้อยกว่า 12 ปีซึ่งมีน้ำหนักอย่างน้อย 3.5 กก

“ องค์การอาหารและยามุ่งมั่นที่จะเร่งรัดการพัฒนาและความพร้อมของการรักษา COVID-19 ในภาวะฉุกเฉินด้านสาธารณสุขอย่างที่ไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนนี้” นายสตีเฟนเอ็ม. ฮาห์นผู้บัญชาการ FDA กล่าวในแถลงการณ์ “ การอนุมัติในวันนี้ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกหลายครั้งที่หน่วยงานได้ประเมินอย่างเข้มงวดและแสดงให้เห็นถึงก้าวสำคัญทางวิทยาศาสตร์ในการแพร่ระบาดของ COVID-19 ในฐานะส่วนหนึ่งของโครงการเร่งการรักษาโคโรนาไวรัสขององค์การอาหารและยาหน่วยงานจะดำเนินการต่อเพื่อช่วยเคลื่อนย้ายผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ใหม่ ๆ ให้กับผู้ป่วยโดยเร็วที่สุดในขณะเดียวกันก็พิจารณาว่ามีประสิทธิผลหรือไม่และผลประโยชน์ของพวกเขามีมากกว่าความเสี่ยงหรือไม่”

Remdesivir คืออะไร?

Remdesivir เป็นยาต้านไวรัสที่ออกฤทธิ์โดยตรงซึ่งยับยั้งการสังเคราะห์กรดไรโบนิวคลีอิก (RNA) ของไวรัสโคโรนาไวรัสรวมถึง SARS-CoV-2 เป็นตระกูล RNA สายเดี่ยว Remdesivir ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถหยุดยั้งไวรัสเหล่านี้จากการจำลองแบบได้

Remdesivir และ COVID-19

Remdesivir เป็นข่าวพาดหัวครั้งแรกในฤดูใบไม้ผลิเมื่อนักวิจัยจากเท็กซัสระบุว่ายาทางหลอดเลือดดำเป็น "วิธีการรักษาที่มีแนวโน้มมากที่สุด" สำหรับ COVID-19 แม้จะมีข้อมูลทางคลินิกที่ จำกัด

เมื่อ SARS-CoV-2 เกิดขึ้นนักวิจัยเห็นผลลัพธ์ที่น่าสนใจหลังจากทดสอบ remdesivir กับไวรัสในห้องแล็บและการทดลองทางคลินิกก็เริ่มขึ้นหลังจากนั้นไม่นาน Matthew D. Hall, PhD ผู้ซึ่งทำงานที่ National Center for Advancing Translational Sciences แห่งชาติอธิบาย สถาบันสุขภาพ. เขาช่วยสร้าง COVID-19 OpenData Portal เพื่อแบ่งปันข้อมูลการนำยาที่เกี่ยวข้องกับ COVID-19 และการทดลองสำหรับยาที่ได้รับอนุมัติทั้งหมด

"ยาที่ได้รับการอนุมัติส่วนใหญ่ใช้เวลาพัฒนาโดยเฉลี่ย 15 ปีและใช้เงินลงทุนประมาณ 2-3 พันล้านดอลลาร์" Hall กล่าวกับ Verywell "แต่เราไม่มีเวลา 15 ปี เราไม่มีเวลา 15 สัปดาห์ด้วยซ้ำ "

Hall กล่าวว่าเขาและทีมงานได้รับมอบหมายให้ประเมินทรัพยากรที่มีอยู่

"เราจำเป็นต้องมองหาสิ่งต่างๆที่มีอยู่แล้วสำหรับเราที่ได้รับการอนุมัติให้รักษาอาการเจ็บป่วยอื่น ๆ หรือกำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาอาการเจ็บป่วยอื่น ๆ " เขากล่าว "ยาเหล่านี้อาจยังไม่ได้รับการอนุมัติ แต่หวังว่าพวกเขาจะอยู่ในมนุษย์และเรารู้ว่าปลอดภัยดีเราโชคดีที่มียาต้านไวรัสจำนวนมากจากยาเหล่านั้นที่ได้รับการอนุมัติหรือผู้สมัครยา remdesivir ดูเหมือนจะ มีการใช้งานมากที่สุดซึ่งเป็นเหตุผลว่าทำไมจึงสามารถย้ายไปทดลองทางคลินิกได้อย่างรวดเร็ว "

Matthew D.Hall, PhD

ยาที่ได้รับการอนุมัติส่วนใหญ่ใช้เวลา 15 ปีและใช้เวลาพัฒนาโดยเฉลี่ยประมาณ 2-3 พันล้านดอลลาร์ แต่เราไม่มีเวลา 15 ปี เราไม่มีเวลา 15 สัปดาห์ด้วยซ้ำ

องค์การอาหารและยาได้ให้ EUA ในวันที่ 1 พฤษภาคมเพื่ออนุญาตให้ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่มี COVID-19 ขั้นรุนแรงได้รับการรักษาด้วย remdesivir ผู้ที่ติดเชื้อ COVID-19 ขั้นรุนแรงถูกกำหนดให้เป็น:

• ผู้ป่วยที่มีความอิ่มตัวของออกซิเจนน้อยกว่าหรือเท่ากับ 94%
• ผู้ป่วยที่ต้องการออกซิเจนเสริม
• ผู้ป่วยที่ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจ
• ผู้ป่วยที่ต้องการออกซิเจนจากเยื่อหุ้มเซลล์ภายนอก

EUA ที่ขยายตัวช่วยให้ยาสามารถใช้ได้กับผู้ป่วยในระยะก่อนหน้านี้หรือในกรณีที่ไม่รุนแรงขึ้นและการอนุมัติควรเพิ่มความพร้อมใช้งานเท่านั้น Hall กล่าวว่าผู้ป่วยไม่จำเป็นต้องลงทะเบียนเป็นส่วนหนึ่งของเส้นทางคลินิกเพื่อรับการรักษาเพิ่มการเข้าถึงผู้คนที่อาศัยอยู่ในชุมชนชนบทที่ไม่ได้อาศัยอยู่ใกล้กับศูนย์วิจัย

“ ฉันคิดว่าเราทุกคนเห็นพ้องต้องกันว่ามันจะดีสำหรับคนที่ไม่สบายที่บ้านสามารถกินยาต้านไวรัสเพื่อกำจัดไวรัสออกจากร่างกายได้เร็วขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่าพวกเขาจะไม่ป่วยในภายหลัง” ฮอลล์กล่าว “ ตอนนี้คุณต้องรอจนกว่าคุณจะป่วยพอที่จะอยู่ในโรงพยาบาลเพื่อรับการตรวจใหม่ จะเป็นการดีมากที่จะตรวจสอบให้แน่ใจว่าคนเหล่านั้นไม่เคยป่วยมากพอที่จะไปโรงพยาบาลโดยให้ยาต้านไวรัสแก่พวกเขาก่อนหน้านี้เช่นทามิฟลูสำหรับไข้หวัด (โดยที่) คุณไปหาหมอรับยาและจะทำให้เวลาคุณสั้นลง "ป่วยเพื่อ"

การพัฒนา Remdesivir

เริ่มแรก Remdesivir ได้รับการพัฒนาโดยเป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือระหว่าง Gilead Sciences, ศูนย์ควบคุมและป้องกันโรคแห่งสหรัฐอเมริกาและสถาบันวิจัยโรคติดเชื้อในกองทัพสหรัฐฯ ได้รับการสำรวจว่าเป็นวิธีการรักษาที่มีศักยภาพในระหว่างการแพร่ระบาดของไวรัสอีโบลาแอฟริกาตะวันตกและสำหรับ coronaviruses อื่น ๆ อีก 2 ชนิด ได้แก่ กลุ่มอาการทางเดินหายใจเฉียบพลันรุนแรง (SARS) และกลุ่มอาการทางเดินหายใจในตะวันออกกลาง (MERS)

ใครควรใช้ Remdesivir?

ไม่ทราบจำนวนผู้ป่วยที่เหมาะสมของ Remdesivir การให้ยาและระยะเวลาในการรักษา ในเอกสารข้อเท็จจริงสำหรับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพ FDA เสนอคำแนะนำต่อไปนี้:

• สำหรับผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนัก 40 กก. ขึ้นไปปริมาณที่แนะนำคือ 200 มก. ในวันที่ 1 ตามด้วยขนาด 100 มก.
• สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนักระหว่าง 3.5 กก. ถึง 40 กก. ปริมาณที่แนะนำคือ 5 มก. / กก. ในวันที่ 1 ตามด้วยขนาด 2.5 มก. / กก.
• สำหรับผู้ป่วยที่ไม่ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจแบบรุกรานและ / หรือการให้ออกซิเจนจากเยื่อหุ้มเซลล์ภายนอกระยะเวลาการรักษาทั้งหมดที่แนะนำคือ 5 วัน
• สำหรับผู้ป่วยที่ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจแบบรุกรานและ / หรือการให้ออกซิเจนจากเยื่อหุ้มเซลล์ภายนอกระยะเวลาการรักษาทั้งหมดที่แนะนำคือ 10 วัน
• หากผู้ป่วยไม่แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงทางคลินิกการรักษาอาจขยายออกไปอีก 5 วันสำหรับระยะเวลาการรักษารวมสูงสุด 10 วัน

Gilead Sciences กำลังดำเนินการเพื่อขยายการผลิตและการจำหน่าย remdesivir ซึ่งถือเป็นยาที่ใช้ในการวิจัยและยังไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้ใด ๆ

การทดลองทางคลินิกและผลการวิจัยเบื้องต้น

การตัดสินใจของ FDA ในการอนุมัติ remdesivir ขึ้นอยู่กับผลการวิจัยจากการทดลองทางคลินิกบางส่วนและได้รับการตอบสนองจากความคิดเห็นที่หลากหลายจากวงการแพทย์

“ สิ่งที่ฉันคิดเกี่ยวกับยาเสพติดหรือผู้สมัครยาไม่สำคัญจริงๆ” ฮอลล์กล่าว “ สิ่งที่สำคัญจริงๆคือข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกที่มีการควบคุมอย่างดี องค์การอาหารและยาจะไม่ขยายขอบเขตของ EUA ให้กว้างขึ้นหากพวกเขาไม่คิดว่าจะมีประโยชน์สำหรับผู้ป่วยจำนวนมากขึ้น "

ในการศึกษาที่เผยแพร่เมื่อวันที่ 29 เมษายนในมีดหมอกลุ่มแพทย์และนักวิจัยได้ทำการทดลองแบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled trial ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ 237 คนที่ติดเชื้อ COVID-19 ขั้นรุนแรงที่โรงพยาบาล 10 แห่งใน Hubei ประเทศจีนพวกเขาพบว่า remdesivir ช่วยให้ฟื้นตัวได้เร็วขึ้น

“ แม้ว่าจะไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ แต่ผู้ป่วยที่ได้รับ remdesivir จะมีเวลาในการปรับปรุงทางคลินิกได้เร็วกว่าตัวเลขที่ได้รับยาหลอกในผู้ป่วยที่มีระยะเวลาแสดงอาการไม่เกิน 10 วัน” ผู้เขียนเขียน

การศึกษาที่ได้รับการสนับสนุนจากรัฐบาลสหรัฐฯเผยแพร่ผลการวิจัยเบื้องต้นเมื่อวันที่ 22 พฤษภาคมในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์จากการทดลองแบบสุ่มควบคุมด้วยยาหลอกแบบ double-blind กับผู้ป่วย COVID-19 1,063 ราย นักวิจัยพบว่าผู้ที่ได้รับยา remdesivir 10 วันมีเวลาในการฟื้นตัวน้อยกว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก - ค่ามัธยฐานคือ 11 เทียบกับ 15 วัน

“ การค้นพบเบื้องต้นเหล่านี้สนับสนุนการใช้ remdesivir สำหรับผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วย COVID-19 และต้องได้รับการบำบัดด้วยออกซิเจนเสริม” ผู้เขียนเขียน “ อย่างไรก็ตามการเสียชีวิตที่สูงแม้จะใช้ยา remdesivir แต่ก็เป็นที่ชัดเจนว่าการรักษาด้วยยาต้านไวรัสเพียงอย่างเดียวไม่น่าจะเพียงพอ”

เมื่อวันที่ 21 สิงหาคมวารสารสมาคมการแพทย์อเมริกันเผยแพร่การทดลองแบบสุ่มระยะที่ 3 ของผู้ป่วย 584 รายที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วยโรคปอดบวม COVID-19 ระดับปานกลาง Gilead Sciences ผู้ผลิต Remdesivir สนับสนุนการทดลองนี้ในโรงพยาบาล 105 แห่งในสหรัฐอเมริกายุโรปและเอเชีย ผู้ป่วยได้รับ remdesivir 5 วันหรือ 10 วันหรือได้รับการดูแลตามมาตรฐาน นักวิจัยไม่พบความแตกต่างในผลลัพธ์ของกลุ่ม 10 วันและความแตกต่างที่มีความหมายเพียงเล็กน้อยในกลุ่ม 5 วัน

การศึกษาทั้งสามชิ้นต้องเผชิญกับข้อ จำกัด ที่แตกต่างกันและมีความแตกต่างด้านการออกแบบที่สำคัญดังนั้นจึงไม่ยุติธรรมที่จะสร้างแอปเปิ้ลเพื่อเปรียบเทียบแอปเปิ้ล อย่างไรก็ตามมันทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับการจำลองผลการวิจัยซึ่งเป็นจุดเด่นของการวิจัยทางคลินิก

"ขณะนี้มี [การทดลองแบบสุ่มควบคุม] ของ remdesivir ในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลสามครั้งซึ่งมีผลลัพธ์ที่แตกต่างกันทำให้เกิดคำถามว่าความแตกต่างเป็นสิ่งประดิษฐ์ของทางเลือกในการออกแบบการศึกษารวมถึงประชากรผู้ป่วยหรือไม่หรือว่ายามีประสิทธิภาพน้อยกว่าที่หวังไว้หรือไม่" University of นักวิจัยของโรงเรียนแพทย์พิตส์เบิร์กเขียนไว้ในบทบรรณาธิการที่ตีพิมพ์ในวารสารสมาคมการแพทย์อเมริกันในวันที่ 21 สิงหาคม“ ดังนั้นจึงดูเหมือนเป็นการรอบคอบที่จะดำเนินการประเมิน remdesivir เพิ่มเติมอย่างเร่งด่วนในการทดลองควบคุมแบบสุ่มขนาดใหญ่ที่ออกแบบมาเพื่อจัดการกับความไม่แน่นอนที่หลงเหลือและแจ้งให้ใช้อย่างเหมาะสมที่สุด”

สิ่งนี้หมายถึงอะไรสำหรับคุณ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติการรักษา COVID-19 ครั้งแรกให้กับ remdesivir หากคุณเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วยกรณีที่ได้รับการยืนยันหรือสงสัยว่าเป็น COVID-19 ผู้ให้บริการด้านการแพทย์ของคุณอาจตัดสินใจสั่งจ่ายยานี้

อะไรต่อไปสำหรับ Remdesivir

กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมตามเว็บไซต์ Gilead Sciences บริษัท ยังอยู่ในช่วงแรกของการพัฒนาเพื่อกำหนด remdesivir เป็นยาสูดพ่น

Hall กล่าวว่าประชาคมโลกได้เผชิญกับความท้าทายนี้ แต่การค้นหายาสำหรับ SARS-CoV-2 นั้นประกอบไปด้วยข้อเท็จจริงที่ว่าไม่มีวิธีการรักษาสำหรับไวรัสโคโรนาของมนุษย์ การระบาดของโรคซาร์สและเมอร์สเมื่อเร็ว ๆ นี้เกิดขึ้นโดยใช้มาตรการด้านสาธารณสุขไม่ใช่การรักษา

"ด้วย remdesivir เราโชคดีมากที่มีอยู่" Hall กล่าว "เราโชคดีที่ได้รับการพัฒนาสำหรับอีโบลาเราโชคดีที่ตอนนี้สามารถทดสอบกับมนุษย์ได้แล้วเพราะถ้าคุณลบ remdesivir ออกจากสมการฉันไม่รู้ว่าสิ่งที่ดีที่สุดต่อไปคืออะไรไม่มี ยาอื่น ๆ ที่ได้รับการรับรองสำหรับรักษาการติดเชื้อ SARS-CoV-2”