รูปภาพของ Willie B.Thomas / Getty
อัปเดต
เมื่อวันที่ 6 พฤศจิกายนคณะผู้เชี่ยวชาญภายนอกของ FDA สรุปว่าข้อมูลทางคลินิกไม่สนับสนุนการอนุมัติยา aducanumab ของ Biogen’s Alzheimer ผู้ร่วมอภิปราย 10 คนจาก 11 คนลงคะแนนว่าข้อมูลจาก Biogen ไม่เพียงพอที่จะแสดงให้เห็นว่า aducanumab สามารถชะลอการลดลงของความรู้ความเข้าใจในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ได้
ตอนนี้ FDA ต้องพิจารณาว่าจะดำเนินการอนุมัติยาหรือไม่
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) วางแผนที่จะพบกับคณะผู้เชี่ยวชาญในช่วงต้นเดือนพฤศจิกายนเพื่อช่วยพิจารณาว่ายาที่เป็นที่ถกเถียงกันในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ควรได้รับการอนุมัติให้ใช้กับผู้บริโภคหรือไม่ ยาที่เรียกว่า aducanumab ได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิกเมื่อปีที่แล้วซึ่งหยุดชะงัก Biogen ผู้ผลิตยาเปิดเผยข้อมูลในภายหลังว่ายานี้มีประสิทธิภาพในการชะลอการลุกลามของโรคอัลไซเมอร์
คณะกรรมการผู้เชี่ยวชาญจะประชุมผ่านแพลตฟอร์มการประชุมออนไลน์ในวันที่ 6 พฤศจิกายน แต่เอกสารเบื้องหลังและการนำเสนอที่บันทึกไว้ล่วงหน้าจะพร้อมใช้งานต่อสาธารณะอย่างน้อยสองวันทำการล่วงหน้าตามที่ FDA กำหนดนอกจากนี้ FDA ยังได้จัดทำเอกสาร ที่ซึ่งสมาชิกของสาธารณชนสามารถเขียนข้อมูลข้อมูลและมุมมองได้ Amit Sachdev, MD, ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ในภาควิชาประสาทวิทยาที่ Michigan State University กล่าวกับ Verywell ว่าคณะผู้เชี่ยวชาญเป็น“ ส่วนมาตรฐานของกระบวนการอนุมัติ”
Aducanumab มีประวัติหลายชั้น ไบโอเจนหยุดการทดลองทางคลินิก 2 ระยะที่ 3 สำหรับยาในเดือนมีนาคม 2019 หลังจากพิจารณาว่ายาไม่บรรลุเป้าหมายในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ บริษัท ยังยุติการพัฒนา aducanumab แต่เมื่อวันที่ 22 ตุลาคม 2019 Biogen เปิดเผยว่าพวกเขากำลังยื่นขออนุมัติการตลาดของ FDA สำหรับยาดังกล่าว
ในข่าวประชาสัมพันธ์ Biogen อธิบายว่า บริษัท ได้วิเคราะห์ข้อมูลจากการทดลองอีกครั้งเพื่อรวมผู้ป่วยที่ยังคงรับประทานยาต่อไปนอกเหนือจากวันที่ถูกตัดออกของการทดลองในวันที่ 26 ธันวาคม 2018 จนถึงวันที่ 21 มีนาคม 2019 การทดลองหนึ่งแสดงให้เห็นว่า “ การลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก” บริษัท กล่าว
“ ผู้ป่วยที่ได้รับ aducanumab จะได้รับประโยชน์อย่างมากในการวัดความรู้ความเข้าใจและการทำงานเช่นความจำการวางแนวและภาษา” การประกาศดังกล่าวยังคงดำเนินต่อไป “ ผู้ป่วยยังได้รับประโยชน์จากการทำกิจกรรมต่างๆในชีวิตประจำวันเช่นการทำการเงินส่วนบุคคลการทำงานบ้านเช่นการทำความสะอาดการซื้อของและการซักผ้าและการเดินทางออกจากบ้านอย่างอิสระ”
ไบโอเจนยังกล่าวในเดือนพฤศจิกายน 2019 ว่า บริษัท ไม่ควรทดลองใช้อีก
ยานี้ได้รับการตอบสนองที่หลากหลายจากชุมชนทางการแพทย์และโรคอัลไซเมอร์ สมาคมโรคอัลไซเมอร์กล่าวในการแถลงข่าวว่า“ ได้รับการสนับสนุน” ให้ไบโอเจนดำเนินการตามการอนุมัติขององค์การอาหารและยาเกี่ยวกับ aducanumab โดยกล่าวเพิ่มเติมว่า“ การรักษาที่ได้รับการพิจารณาว่าปลอดภัยในปัจจุบันทั้งหมดควรได้รับการพิจารณาประสิทธิภาพอย่างต่อเนื่อง”
แต่บางคนก็ใช้โซเชียลมีเดียเพื่อบอกว่าการอนุมัติยารู้สึกเร่งรีบ
ชาวอเมริกันมากกว่า 5 ล้านคนเป็นโรคอัลไซเมอร์ตามข้อมูลของสมาคมอัลไซเมอร์โรคนี้เป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับที่ 6 ในสหรัฐอเมริกาและในปัจจุบันยังไม่มีการรักษาทางการแพทย์ที่จะหยุดการพัฒนาได้หากได้รับการอนุมัติ aducanumab จะกลายเป็น การบำบัดครั้งแรกที่ได้รับอนุญาตเพื่อชะลอการลดลงของโรคอัลไซเมอร์
สิ่งนี้หมายถึงอะไรสำหรับคุณ
หากได้รับการอนุมัติ aducanumab อาจช่วยชะลอการลุกลามของอาการในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ หากคุณมีคนที่คุณรักเป็นโรคนี้ให้ปรึกษาแพทย์ของคุณว่ายาอาจเหมาะกับพวกเขาหรือไม่หากมีให้สำหรับผู้บริโภค
ข้อมูลเบื้องต้นเกี่ยวกับ Aducanumab
Aducanumab เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีซึ่งหมายความว่าเป็นแอนติบอดีที่สร้างขึ้นในห้องปฏิบัติการ แอนติบอดีเป็นส่วนประกอบโปรตีนของระบบภูมิคุ้มกันที่ไหลเวียนในเลือดแอนติบอดีจะรับรู้สิ่งแปลกปลอมในร่างกายและทำงานเพื่อทำให้เป็นกลาง
Aducanumab ซึ่งให้โดย IV จะคัดเลือกเพื่อเลือกโปรตีน amyloid ในโรคอัลไซเมอร์ระดับที่ผิดปกติของโปรตีนอะไมลอยด์บางชนิดจะรวมตัวกันเป็นแผ่นโลหะที่สะสมระหว่างเซลล์ประสาทและขัดขวางการทำงานของเซลล์การวิจัยยังคงดำเนินอยู่เพื่อทำความเข้าใจให้ดีขึ้นว่าอัลไซเมอร์อยู่ในขั้นใดและในขั้นตอนใดของอะไมลอยด์บางรูปแบบมีอิทธิพลต่อโรคและ ความก้าวหน้าของมัน
ในการทดลองทางคลินิกหนึ่งครั้งพบว่า aducanumab มีการลดจำนวนของ amyloid plaques ลงอย่างมาก
“ การค้นพบนี้แข็งแกร่งและไม่มีข้อกังขา โล่ลดลงอย่างเห็นได้ชัดในบริเวณสมองทั้งหมดที่ตรวจพบ” ตามรายงานที่ตีพิมพ์ในมีดหมอ.“ อย่างไรก็ตามผลกระทบทางคลินิกที่ประเมินโดยใช้เครื่องชั่งทางคลินิกสี่ระดับหลังการรักษาหกและ 12 เดือนมีความแน่นอนน้อยกว่ามาก” อย่างไรก็ตามรายงานกล่าวว่า“ การศึกษาในช่วงแรกนี้แสดงให้เห็นว่าอะดวานูแมบเป็นสารกำจัดคราบจุลินทรีย์ที่แข็งแกร่ง”
ผู้เชี่ยวชาญคิดอย่างไร
โดยรวมแล้วพวกเขารู้สึกตื่นเต้นกับความเป็นไปได้ในการเสนอยาให้กับผู้ป่วย “ มีบางคนที่จะได้รับประโยชน์” Sachdev กล่าว
Scott Kaiser, MD, ผู้สูงอายุและผู้อำนวยการของ Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute ที่ Providence Saint John’s Health Center ในแคลิฟอร์เนียบอก Verywell ว่ายานี้“ น่าตื่นเต้นมาก”
“ การบำบัดเพื่อจัดการกับโรคอัลไซเมอร์เป็นเรื่องที่เข้าใจยาก” เขากล่าว “ ปัจจุบันยังไม่มีการบำบัดทางเภสัชกรรมที่ปรับเปลี่ยนโรคได้อย่างมีความหมาย ความจริงที่ว่ามีสิ่งใดที่สามารถให้ประโยชน์ได้นั้นถือเป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่ ในฐานะคนที่ดูแลผู้ป่วยที่มีภาวะสมองเสื่อมทุกวันหากคุณสามารถชะลอการลุกลามของอาการได้ให้รักษาความเป็นอิสระของผู้คนไว้เป็นระยะเวลานานซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญในการดำรงชีวิตของผู้คน”
หากได้รับการอนุมัติ aducanumab“ มอบความหวังให้กับผู้ป่วยและครอบครัวที่มีทางเลือกน้อยมาก” Kaiser กล่าว Kaiser ยอมรับว่าเป็นเรื่อง "ผิดปกติ" ที่ บริษัท แห่งหนึ่งจะเปลี่ยนการตัดสินใจหยุดทดลองใช้ แต่เขาเสริมว่า“ เมื่อคุณดูหลักฐานดูเหมือนค่อนข้างชัดเจนว่ามีประโยชน์” คำถามใหญ่ Kaiser กล่าวว่าจำเป็นต้องทำการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อตรวจสอบว่ายานั้นปลอดภัยหรือไม่ “ นั่นคือหน้าที่ของคณะกรรมการชุดนี้” เขากล่าว
ในขณะที่ยามีแนวโน้มที่ดี Sachdev ชี้ให้เห็นว่า“ มีความกังวลว่ายาจะทำงานช้าเกินไปในกระบวนการของโรค”
ในขณะที่ Sachdev กล่าวว่า aducanumab ที่มีความหวังอาจช่วยผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ได้ในอนาคต แต่เขายังเน้นย้ำถึงความสำคัญของการมีชีวิตที่มีสุขภาพดี “ การแก่ชราอย่างงดงามมักเกี่ยวข้องกับการสูญเสียความทรงจำ เป็นการยากที่จะทราบว่าใครจะมีปัญหากับกิจกรรมประจำวันและใครจะไม่ทำ” เขากล่าว “ สำหรับคนส่วนใหญ่ยาใหม่จะไม่ใช่คำตอบที่ถูกต้อง แนวทางที่ดีที่สุดคือการเสริมสร้างสมองให้แข็งแรงโดยการดูแลร่างกายให้แข็งแรง”
