การรักษาใหม่และที่กำลังจะเกิดขึ้นสำหรับ MYELOFIBROSIS ปฐมภูมิ

สารยับยั้ง JAK2

Ruxolitinib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง JAK2 เป็นวิธีการรักษาเป้าหมายแรกที่ระบุสำหรับ PMF การกลายพันธุ์ในยีน JAK2 เกี่ยวข้องกับพัฒนาการของ PMF

Ruxolitinib เป็นวิธีการรักษาที่เหมาะสมสำหรับผู้ที่มีการกลายพันธุ์เหล่านี้ซึ่งไม่สามารถรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้ โชคดีที่พบว่ามีประโยชน์แม้ในคนที่ไม่มีการกลายพันธุ์ของ JAK2 มีการวิจัยอย่างต่อเนื่องที่ต้องการพัฒนายาที่คล้ายคลึงกัน (สารยับยั้ง JAK2 อื่น ๆ ) ที่สามารถใช้ในการรักษา PMF รวมทั้งการรวม ruxolitinib กับยาอื่น ๆ

Momelotinib เป็นสารยับยั้ง JAK2 อีกตัวหนึ่งที่ได้รับการศึกษาเพื่อรักษา PMF การศึกษาในช่วงต้นพบว่า 45% ของผู้ที่ได้รับโมเมโลทินิบมีขนาดม้ามลดลง ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ที่ศึกษามีอาการโลหิตจางดีขึ้นและมากกว่า 50% สามารถหยุดการรักษาด้วยการเปลี่ยนถ่ายเลือดได้ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (เกล็ดเลือดต่ำ) อาจพัฒนาและสามารถ จำกัด ประสิทธิผลได้ Momelotinib จะถูกเปรียบเทียบกับ ruxolitinib ในการศึกษาระยะที่ 3 เพื่อกำหนดบทบาทในการรักษา PMF

ในเดือนสิงหาคม 2019 FDA ได้อนุมัติให้ fedratinib สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี MF ระดับกลาง -2 หรือมีความเสี่ยงสูง

ยาภูมิคุ้มกัน

Pomalidomide เป็นยาภูมิคุ้มกัน (ยาที่เปลี่ยนแปลงระบบภูมิคุ้มกัน) มันเกี่ยวข้องกับ thalidomide และ lenalidomide โดยทั่วไปยาเหล่านี้จะได้รับร่วมกับ prednisone (ยาสเตียรอยด์)

Thalidomide และ lenalidomide ได้รับการศึกษาเป็นทางเลือกในการรักษาใน PMF แล้ว แม้ว่าทั้งสองจะแสดงประโยชน์ แต่การใช้มักถูก จำกัด ด้วยผลข้างเคียง Pomalidomide ได้รับการพัฒนาเป็นตัวเลือกที่เป็นพิษน้อย ผู้ป่วยบางรายมีอาการโลหิตจางดีขึ้น แต่ไม่มีผลต่อขนาดของม้าม จากผลประโยชน์ที่ จำกัด นี้มีการศึกษาอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับการรวม pomalidomide กับสารอื่น ๆ เช่น ruxolitinib สำหรับการรักษา PMF

ยา Epigenetic

ยาอีพิเจเนติกเป็นยาที่มีอิทธิพลต่อการแสดงออกของยีนบางตัวแทนที่จะเปลี่ยนแปลงทางร่างกาย ยาเหล่านี้ประเภทหนึ่งคือยาลดความอ้วนซึ่งอาจรวมถึง azacitidine และ decitabine ปัจจุบันยาเหล่านี้ใช้ในการรักษาโรค myelodysplastic การศึกษาเกี่ยวกับบทบาทของ azacitidine และ decitabine อยู่ในช่วงเริ่มต้น ยาอื่น ๆ คือสารยับยั้ง histone deacetlyase (HDAC) เช่น givinostat และ panobinostat

เอเวอโรลิมัส

Everolimus เป็นยาที่จัดอยู่ในกลุ่ม mTOR kinase inhibitor และ immunosuppressant องค์การอาหารและยา (สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา) ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษามะเร็งหลายชนิด (มะเร็งเต้านมมะเร็งเซลล์ไตเนื้องอกในระบบประสาท ฯลฯ ) และเพื่อป้องกันการปฏิเสธอวัยวะในผู้ที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะ (ตับหรือไต) Everolimus นำมารับประทาน การศึกษาเบื้องต้นระบุว่าสามารถลดอาการขนาดของม้ามโรคโลหิตจางจำนวนเกล็ดเลือดและจำนวนเม็ดเลือดขาว

Imetelstat

Imetelstat ได้รับการศึกษาในมะเร็งหลายชนิดและ myelofibrosis จากการศึกษาในช่วงต้นพบว่ามีอาการทุเลา (สัญญาณและอาการของ PMH ที่เสียชีวิตแล้ว) ในบางคนที่มี PMF ระดับกลางหรือที่มีความเสี่ยงสูง

หากคุณไม่ตอบสนองต่อการรักษาขั้นแรกการลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิกสามารถทำให้คุณเข้าถึงวิธีการรักษาใหม่ ๆ ได้ ปัจจุบันมีการทดลองทางคลินิกมากกว่า 20 ครั้งเพื่อประเมินทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ที่เป็นโรค myelofibrosis คุณสามารถพูดคุยเกี่ยวกับตัวเลือกนี้กับแพทย์ของคุณ