การรักษา Myelodysplastic Syndromes (MDS)

Myelodysplastic syndrome หรือ MDS รวมถึงความผิดปกติต่างๆที่มีผลต่อการทำงานของไขกระดูกไขกระดูกสร้างเม็ดเลือดแดงใหม่เซลล์สีขาวและเกล็ดเลือดสำหรับการแข็งตัวดังนั้นการทำงานของไขกระดูกที่ไม่ดีอาจทำให้เกิดโรคโลหิตจางจำนวนเซลล์ต่ำและ ปัญหาอื่น ๆ

ความกังวลที่สำคัญเกี่ยวกับ MDS คือ a) จำนวนที่ต่ำเหล่านี้และปัญหาที่เกี่ยวข้องทั้งหมดและ b) โอกาสที่ MDS จะกลายเป็นมะเร็ง - มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดไมอิลอยด์เฉียบพลันหรือ AML

MDS ประเภทต่างๆได้รับการปฏิบัติที่แตกต่างกันมาก การรักษาด้วย MDS ไม่เหมาะสมสำหรับผู้ป่วยทุกรายที่มี MDS ตัวเลือกสำหรับการรักษาด้วย MDS ได้แก่ การดูแลแบบประคับประคองการบำบัดแบบความเข้มต่ำการบำบัดความเข้มสูงและ / หรือการทดลองทางคลินิก

ข้อควรพิจารณาในการรักษา

เมื่อพูดคุยแผนการรักษา MDS ของคุณกับแพทย์สิ่งที่เรียกว่าปัจจัยที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยอาจมีความสำคัญมาก ตัวอย่างปัจจัยที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยมีดังต่อไปนี้:

• คุณเข้าร่วมกับกิจกรรมประจำวันได้อย่างไรก่อนการวินิจฉัย MDS
• เงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ ที่คุณมี
• อายุของคุณ
• ต้นทุนทางการเงินของการรักษาต่างๆ
• ความเสี่ยงของการรักษาใดที่คุณยอมรับได้

ลักษณะเฉพาะของ MDS ในรูปแบบเฉพาะของคุณก็มีความสำคัญเช่นกัน ตัวอย่างลักษณะเฉพาะและข้อค้นพบมีดังต่อไปนี้:

• เครื่องหมายและผลการทดสอบทางพันธุกรรมของไขกระดูกของคุณซึ่งช่วยกำหนดตัวเลือกที่มีให้คุณโอกาสที่ MDS ของคุณจะก้าวไปสู่โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวและผลลัพธ์ที่คาดว่าจะได้รับจากการรักษาบางอย่าง
• MDS ของคุณส่งผลต่อจำนวนเซลล์ที่มีสุขภาพดีในเลือดที่ไหลเวียนของคุณอย่างไร
• โรคของคุณรุนแรงเพียงใดในแง่ของจำนวนเซลล์ "ระเบิด" ที่ยังไม่บรรลุนิติภาวะในไขกระดูกของคุณ

เป้าหมายของคุณสำหรับสิ่งที่คุณต้องการได้รับจากการรักษายังรวมอยู่ในแผนด้วย ตัวอย่างเป้าหมายการรักษาที่แตกต่างกันมีดังต่อไปนี้:

• เพียงเพื่อให้รู้สึกดีขึ้น
• จำกัด ความต้องการของคุณที่จะต้องมีการถ่ายเลือดจำนวนมาก
• ปรับปรุงโรคโลหิตจางนิวโทรพีเนียและภาวะเกล็ดเลือดต่ำ
• บรรลุการให้อภัย
• รักษา MDS ของคุณ

ดูและรอ

สำหรับผู้ป่วยที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำตามที่กำหนดโดย International Prognostic Scoring System หรือ IPSS และการตรวจนับเม็ดเลือดที่มีเสถียรภาพ (CBC) บางครั้งแนวทางที่ดีที่สุดในการบำบัดคือการสังเกตและการสนับสนุนตามความจำเป็น

ในกรณีนี้คุณจะต้องได้รับการตรวจสอบการเปลี่ยนแปลงของไขกระดูกที่อาจบ่งบอกถึงการลุกลามของโรค CBC ปกติเช่นเดียวกับการดูดเลือดและการตรวจชิ้นเนื้อในไขกระดูกสามารถเป็นส่วนหนึ่งของการตรวจสอบได้

การดูแลแบบประคับประคอง

การดูแลแบบประคับประคองหมายถึงการบำบัดที่ใช้ในการรักษาและจัดการ MDS การรักษาเหล่านี้สามารถปรับปรุงสภาพของบุคคลได้อย่างมาก แต่ก็ไม่สามารถโจมตีเซลล์ที่ทำให้เกิด MDS ได้

การถ่ายโอน

หากค่าเลือดของคุณเริ่มลดลงและคุณมีอาการคุณอาจได้รับประโยชน์จากการถ่ายเม็ดเลือดแดงหรือเกล็ดเลือด การตัดสินใจให้มีการถ่ายเลือดจะขึ้นอยู่กับเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ ที่คุณมีและความรู้สึกของคุณ

ภาวะเหล็กเกินและคีเลชั่นบำบัด

หากคุณเริ่มต้องการการถ่ายเลือดหลายครั้งในแต่ละเดือนคุณอาจเสี่ยงต่อการเกิดภาวะที่เรียกว่าภาวะเหล็กเกิน การที่มีธาตุเหล็กสูงในการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงอาจทำให้ปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายของคุณเพิ่มขึ้น ธาตุเหล็กในปริมาณที่สูงเช่นนี้สามารถทำลายอวัยวะของคุณได้

แพทย์สามารถรักษาและป้องกันภาวะเหล็กเกินจากการถ่ายเลือดหลายครั้งโดยใช้ยาที่เรียกว่า iron chelators ซึ่งรวมถึงการรักษาด้วยช่องปาก Deferoxamine (Exjade) หรือการให้ยาที่เรียกว่า deferoxamine mesylate (Desferal)แนวทางปฏิบัติโดย National Comprehensive Cancer Network หรือ NCCN เสนอเกณฑ์ที่แพทย์ของคุณสามารถใช้เพื่อตัดสินใจว่าคุณต้องการการรักษาด้วยคีเลชั่นเหล็กหรือไม่

ปัจจัยการเจริญเติบโต

คนบางคนที่เป็นโรคโลหิตจาง MDS อาจได้รับประโยชน์จากการได้รับยาเพื่อการเจริญเติบโตที่เรียกว่าสารกระตุ้น erythropoietin หรือโปรตีน (ESAs) ตัวอย่างของ ESAs ได้แก่ epoetin alfa (Eprex, Procrit หรือ Epogen) หรือ darbepoetin alfa (Aranesp) ที่ออกฤทธิ์นานขึ้น ยาเหล่านี้ได้รับการฉีดเข้าไปในเนื้อเยื่อไขมันของคุณ (การฉีดเข้าใต้ผิวหนัง) แม้ว่ายาเหล่านี้จะไม่เป็นประโยชน์สำหรับผู้ป่วย MDS ทุกราย แต่อาจช่วยป้องกันการถ่ายเลือดได้ในบางราย

แพทย์ของคุณอาจเสนอให้คุณเริ่มต้นด้วยปัจจัยกระตุ้นอาณานิคมเช่น G-CSF (Neupogen) หรือ GM-CSF (leukine) หากจำนวนเม็ดเลือดขาวของคุณต่ำเนื่องจาก MDS ของคุณ ปัจจัยกระตุ้นอาณานิคมช่วยกระตุ้นร่างกายของคุณให้เกิดความเจ็บป่วยมากขึ้นเพื่อต่อสู้กับเซลล์เม็ดเลือดขาวที่เรียกว่านิวโทรฟิล หากจำนวนนิวโทรฟิลของคุณอยู่ในระดับต่ำคุณมีความเสี่ยงสูงที่จะติดเชื้อที่เป็นอันตราย คอยสังเกตสัญญาณของการติดเชื้อหรือไข้และไปพบแพทย์โดยเร็วที่สุดหากคุณกังวล

การบำบัดด้วยความเข้มต่ำ

การบำบัดแบบความเข้มต่ำหมายถึงการใช้เคมีบำบัดความเข้มต่ำหรือสารที่เรียกว่าตัวปรับการตอบสนองทางชีวภาพ การรักษาเหล่านี้ส่วนใหญ่จัดเตรียมไว้สำหรับผู้ป่วยนอก แต่บางส่วนอาจต้องได้รับการดูแลประคับประคองหรือเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเป็นครั้งคราวหลังจากนั้นเพื่อรักษาการติดเชื้อที่เป็นผล

การบำบัดด้วย Epigenetic

กลุ่มยาที่เรียกว่า hypomethylating หรือ demethylating agents เป็นอาวุธใหม่ล่าสุดในการต่อสู้กับ MDS

Azacitidine (Vidaza) ได้รับการรับรองจาก FDA เพื่อใช้ในการจำแนกประเภทของฝรั่งเศส - อเมริกัน - อังกฤษ (FAB) และประเภทความเสี่ยง IPSS ทั้งหมดของ MDS โดยทั่วไปยานี้จะได้รับการฉีดเข้าใต้ผิวหนังเป็นเวลา 7 วันติดต่อกันทุกๆ 28 วันเป็นเวลาอย่างน้อย 4-6 รอบ การศึกษาของ azacitidine พบว่าประมาณ 50% ของผู้ป่วย MDS ที่มีความเสี่ยงสูงกว่าจะสังเกตเห็นการปรับปรุงและคุณภาพชีวิตที่เพิ่มขึ้น Azacitidine มักทำให้จำนวนเม็ดเลือดลดลงในช่วงแรกซึ่งอาจไม่ฟื้นตัวจนกว่าจะครบ 1 หรือ 2 รอบ

hypomethylating agent อีกประเภทหนึ่งที่ใช้ในการรักษา MDS คือ decitabine (Dacogen) มีโครงสร้างคล้ายกับ azacitidine มากและยังได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับ MDS ทุกประเภท ระบบการรักษาโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับความเป็นพิษประเภทความเข้มต่ำดังนั้นจึงถือว่าเป็นการบำบัดที่มีความเข้มต่ำด้วย สามารถให้ Decitabine ทางหลอดเลือดดำหรือเข้าใต้ผิวหนัง

การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันและตัวปรับการตอบสนองทางชีวภาพ

ใน MDS เซลล์เม็ดเลือดแดงเม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือดจะถูกฆ่าหรือตายก่อนที่จะโตเต็มที่พอที่จะปล่อยออกจากไขกระดูกเข้าสู่กระแสเลือด ในบางกรณีลิมโฟไซต์ (เซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่ง) มีหน้าที่ในสิ่งนี้ สำหรับผู้ป่วยเหล่านั้นการใช้การบำบัดที่มีผลต่อระบบภูมิคุ้มกันอาจได้ผล

สารที่ไม่ใช้เคมีบำบัดสารที่มีความเข้มต่ำ (ตัวปรับการตอบสนองทางชีววิทยา) ได้แก่ anti-thymocyte globulin (ATG), cyclosporine, thalidomide, lenalidomide, anti-tumor necrosis factor receptor fusion protein และวิตามินดีแบบอะนาล็อก สิ่งเหล่านี้แสดงให้เห็นอย่างน้อยบางส่วนในการทดลองในช่วงต้น แต่หลายคนต้องการการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อทำความเข้าใจประสิทธิผลใน MDS ประเภทต่างๆ

คนที่มี MDS ชนิดหนึ่งที่เรียกว่า 5q- syndrome ซึ่งมีความบกพร่องทางพันธุกรรมในโครโมโซม 5 อาจมีการตอบสนองต่อยาที่เรียกว่า lenalidomide (Revlimid) โดยทั่วไปแล้ว lenalidomide จะใช้ในผู้ป่วยที่มี MDS ที่มีความเสี่ยง IPSS ระดับต่ำหรือปานกลางซึ่งขึ้นอยู่กับการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงในการศึกษา lenalidomide ผู้ป่วยจำนวนมากมีความต้องการการถ่ายเลือดลดลงเกือบ 70% ในความเป็นจริง - แต่ยังคงพบเกล็ดเลือดต่ำและจำนวนนิวโทรฟิล ยังคงมีการศึกษาถึงประโยชน์ของการรักษา MDS ที่มีความเสี่ยงสูงหรือชนิดย่อยอื่น ๆ ที่ไม่ใช่ 5q- syndrome ด้วย lenalidomide

การบำบัดด้วยความเข้มข้นสูง

เคมีบำบัด

ผู้ป่วยบางรายที่มีความเสี่ยงสูง MDS หรือ FAB ประเภท RAEB และ RAEB-T อาจได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดแบบเข้มข้น เคมีบำบัดชนิดเดียวกับที่ใช้ในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดไมอีโลเจน (AML) มีจุดมุ่งหมายเพื่อทำลายประชากรของเซลล์ที่ผิดปกติในไขกระดูกซึ่งนำไปสู่ ​​MDS

แม้ว่าเคมีบำบัดอาจเป็นประโยชน์ในผู้ป่วย MDS บางราย แต่สิ่งสำคัญคือต้องพิจารณาว่าผู้ป่วยสูงอายุที่มีอาการป่วยอื่น ๆ ต้องเผชิญกับความเสี่ยงเพิ่มเติม ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของการบำบัดจะต้องมีมากกว่าความเสี่ยงที่เกี่ยวข้อง

การวิจัยกำลังดำเนินการเพื่อเปรียบเทียบผลลัพธ์ของเคมีบำบัดแบบเข้มข้นกับ azacitidine หรือ decitabine

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด

ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูง IPSS MDS อาจสามารถรักษาโรคได้ด้วยการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดอัลโลจีนิก น่าเสียดายที่ลักษณะที่มีความเสี่ยงสูงของขั้นตอนนี้ จำกัด การใช้งาน ในความเป็นจริงการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดแบบอัลโลจีนิกสามารถมีอัตราการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการรักษาได้สูงถึง 30% ดังนั้นโดยทั่วไปการบำบัดนี้จะใช้กับผู้ป่วยอายุน้อยที่มีสุขภาพดีเท่านั้น

การศึกษาในปัจจุบันกำลังตรวจสอบบทบาทของการปลูกถ่ายอวัยวะที่ไม่ใช่ myeloablative ที่เรียกว่า "มินิ" ในผู้ป่วยสูงอายุที่มี MDS ในขณะที่การปลูกถ่ายประเภทนี้มักถูกคิดว่ามีประสิทธิภาพน้อยกว่าการปลูกถ่ายมาตรฐาน แต่ความเป็นพิษที่ลดลงอาจทำให้เป็นทางเลือกสำหรับผู้ป่วยที่ไม่มีสิทธิ์

สรุป

เนื่องจาก MDS ประเภทต่างๆและประเภทของผู้ป่วยที่แตกต่างกันจึงไม่มีการรักษาที่เหมาะกับทุกขนาด ดังนั้นจึงเป็นเรื่องสำคัญสำหรับผู้ป่วย MDS ที่จะต้องหารือเกี่ยวกับทางเลือกทั้งหมดกับทีมดูแลสุขภาพของตนและค้นหาวิธีการรักษาที่จะให้ประโยชน์สูงสุดกับความเป็นพิษน้อยที่สุด

การทดลองทางคลินิกกับการรักษาแบบใหม่สำหรับ MDS กำลังอยู่ในระหว่างดำเนินการดังนั้นโปรดติดตาม ตัวอย่างเช่น ruxolitinib (Jakafi) กำลังถูกตรวจสอบสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำหรือระดับกลาง -1